Teilprojekt 1: Naturwissenschaftliche Analyse

GenE-TyPE: Eine naturwissenschaftliche, ethische und rechtliche Analyse moderner Verfahren der genom-Editierung und deren möglicher Anwendungen – TP1

Projektleitung: Prof. Dr. rer. Nat. Dipl.-Med. Boris Fehse
Wissenschaftliche Mitarbeiter: N.N.

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik für Stammzelltransplantation
Forschungsabteilung Zell- und Gentherapie
Martinistr. 52
20246 Hamburg 

FKZ: 01GP1610B
Laufzeit: 01.09.2016 – 31.08.2019

Ziel des Teilprojekts 1 ist, den möglichen Nutzen wie auch Risiken der Genom-Editierung in den unterschiedlichen Anwendungsbereichen vergleichend zu analysieren und so die Datenbasis für die anderen Teilprojekte zu liefern. Exemplarisch für den CCR5-Knock-Outs soll eine umfassende Datenbank zu Wirkungen und Nebenwirkungen unterschiedlicher Ansätze der Genom-Editierung erstellt werden. Der Genlokus CCR5 kodiert für einen Rezeptor an der Zelloberfläche, der vom HI-Virus als „Eintrittstor“ in die Zelle genutzt wird. Ein Knock-Out an dieser Stelle kann das Eindringen des HIV verhindern. Eine Editierung dieses Lokus ist im Rahmen des Projekts vor allem auch deshalb von Interesse, da sie nicht nur bei HIV-infizierten Patienten sondern präventiv auch bei Gesunden (z.B. aus Risikogruppen) und sogar an Keimbahnzellen für möglich erachtet wird. Darüber hinaus strebt das Teilprojekt eine Dokumentation der Erfahrungen im Rahmen des Genehmigungsverfahrens und der geplanten Umsetzung einer klinischen Phase I/II-Studie zum TALEN-vermittelten CCR5-Knockout an, bei der es sich um die erste Studie zur Genom-Editierung in Deutschland handeln könnte.